پروفسور مایکل دلوکا با استفاده از تصحیح ژنتیکی سلول‌های بنیادی کراتینوسیت پوست، برای اولین بار در سال ۲۰۱۷ یک کودک مبتلا به بیماری پروانه ای را درمان کرده است.  «مایکل دلوکا» برنده جایزه بزرگ «کاظمی» از نوزدهمین «جشنواره بین‌المللی تحقیقاتی رویان» در گفت‌وگو با ایسنا، در پاسخ به این سوال که این روش چگونه می‌تواند در درمان این بیماری موثر باشد، گفت: دشوار است که بخواهم در مورد درمان صحبت کنم، چون این کار به آزمایش‌های بیشتری نیاز دارد. بحث بیشتر در مورد آزمایش‌ها است و نه درمان. این دانشمند ایتالیایی افزود: اکنون درحال انجام آزمایش‌های بسیاری در مورد این بیماری هستیم زیرا اتصالات خاص میان ژن‌ها در این بیماری موثر است و نیاز به آزمایش بیشتر دارد.

دلوکا که برای اولین بار موفق شده با کشت سلول‌های بنیادی کراتینوسیتی و اصلاح ژنتیکی، ۷۸ درصد اپیدروم یک کودک ۷ ساله مبتلا به این بیماری که در حال مرگ بود را بازسازی کند، ادامه داد: منظورم شکل خاصی از اتصالات میان ژن‌ها است و باید آزمایش‌های بسیاری انجام شود تا ببینیم می‌توانیم اصلاح خاصی در ژن‌ها صورت دهیم یا خیر. هم‌اکنون ۲۴ بیمار در ایتالیا و اتریش وارد فاز اول و دوم کارآزمایی بالینی ژن درمانی بیماری پروانه‌ای شده‌اند. وی به عنوان دانشمند برجسته در زیست‌شناسی سلول‌های بنیادی اپیتلیال انسانی با هدف توسعه استفاده از سلول‌های بنیادی اپیتیال و ژن درمانی شناخته شده است. بیماری پروانه‌ای بیماری ارثی بافت‌های پوستی است که در پوست و غشای مخاطی تاول‌های خون‌ریزی کننده دردناک ایجاد می‌کند. این بیماری ناشی از یک جهش ژنتیکی در کراتین یا کلاژن است و در نتیجه این بیماری، پوست به شدت شکننده شده و با کوچکترین خراشی لایه‌ لایه شده و کنده می‌شود.

 

 

کپی شد