در ماه اخیر ۱۰ بچه‌ فوت کردند و وزارت بهداشت همچنان در واردات دارو تعلل می کند

سعیده علیپور

    در یکی دو سال اخیر در خصوص نبود داروی بیماران SMA  خبرهای زیادی شنیده می‌شود. داروی این بیماران چیست و تامین دارو در گذشته و امروز به چه صورت بوده است؟

این بیماران دو دارو دارند. یکی آمپول «اسپینرازا» که از حدود 10 سال پیش کشف و به بازار دارویی عرضه شد و دیگری شربت خوراکی «ریسدیپلام» که سه چهار سالی است در جهان تولید می‌شود. ما از همان سال‌های نخست عرضه، تقاضای واردات این دارو را داشتیم و مرتب نامه‌نگاری و با وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو جلسه داشتیم. یعنی پیش از آن دارویی برای کنترل این بیماری وجود نداشت و مرگ‌و‌میر بیماران زیاد بود. 

وقتی در ایران حتی مواد اولیه استامینوفن ساده هم از خارج می‌آید، آیا می‌توانند داروهای بیماران اس‌ام‌ای که بر پایه درمان ژن هست را بدون واردات مواد اولیه تولید کنند؟

این دارو بالاخره کی به صورت رسمی به ایران رسید؟

اواخر سال 1400 تجمعی در مقابل مجلس داشتیم که به واسطه آن نشست خانواده‌‌ بیماران با رئیس‌جمهور ترتیب داده شد و در این جلسه تقاضای تهیه دارو مطرح شد. همانجا رئیس‌جمهور قول تامین دارو را داد و از وزارت بهداشت خواست که داروی بیماران تامین شود. منتهی گفته شد که کنار تهیه دارو، اثربخشی این دارو هم بررسی شود. چرا که در این نشست دکتر مهدی شادنوش، رئیس وقت مرکز مدیریت پیوند و بیماری‌های وزارت بهداشت عنوان کرد که این داروها اثربخش نیست. البته خانواده‌ها همانجا معترض شدند و گفتند که چنین موضوعی صحت ندارد و نامه‌ای از پزشکان متخصص مغزواعصاب ارائه کردند که در آن مشخصا بر اثربخشی این دارو تاکید شده بود. در هر حال دستور رئیس‌جمهور مبنی‌بر واردات دارو منوط به بررسی اثربخشی نبود، بلکه قرار بر این شد که دارو وارد و در کنار آن اثربخشی بررسی شود. 

در حالی که شادنوش از وزارت بهداشت رفت، باز هم دکتر یونس پناهی، معاون تحقیقاتی وزیر، همان موضوع را که هیچ کدام از ما قبول نداریم را تکرار کرد و طی نامه‌ای محرمانه به ریاست جمهوری اعلام کرد که این دارو‌ها بی‌اثر است.

پس از این دستور چه زمانی واردات انجام و سپس متوقف شد؟

بیش از هشت ماه بعد. در این مدت ما در انجمن و خانواده‌‌ها تلاش‌های زیادی کردیم تا بالاخره این دارو‌‌ها وارد لیست خرید سازمان غذا و دارو شد، ولی شش ماه نشده بود که واردات دارو قطع شد. یعنی کلا، برای هشت ماه شربت و شش ماه آمپول وارد شد. حتی با تلاش خودمان 400 دوز دارو به صورت بشردوستانه از شرکت بایوژن دریافت و از طریق هلال احمر به سختی وارد کردیم. اما وزارت بهداشت آن را توزیع نکرد و از عاقبت این داروها بی‌خبریم.

بیماران معمولا در شرایط حاد با مشکل تنفسی درگیر می‌شوند و ما در انجمن دستگاه‌های تنفسی در اختیار بیماران می‌گذاریم. متاسفانه تقاضا برای این دستگاه در ماه‌های اخیر رشد محسوسی داشته است و با کمبود دستگاه تنفسی مواجه و مجبور شدیم باز هم خریداری کنیم. حتی در یک ماه اخیر 10 تا از بچه‌ها به دلیل مشکلات تنفسی فوت کردند

چه بهانه‌ای برای عدم توزیع دارو داشتند؟

می‌گفتند تا نتیجه اثربخشی این دارو را بررسی نکنیم آن را توزیع نمی‌کنیم. این در حالی بود که عدم مصرف داروها سبب وخامت روز به روز وضعیت بیماران شده است. بعضی از بچه‌ها دو دوز تا سه دوز تزریق کرده بودند که یک دفعه دارو متوقف شد. هر چه ما پیگیری کردیم که این 400 دوز را تحویل بگیریم، گفتند منوط به اعلام نتیجه معاونت تحقیقات بر داروهاست. اما معاونت تحقیقات هم طی نامه‌ای محرمانه  به نهاد ریاست جمهوری اعلام کرده که دارو برای اولویت اول هیچ اثربخشی نداشته است.

آیا این موضوع مطرح شده از سوی وزارت بهداشت حقیقت دارد؟ داروها بی‌اثر بودند؟

به هیچ وجه. در مدت مصرف دارو وضعیت بیماران خیلی بهتر شده بود. ما در پیج اینستاگرام انجمن فیلم‌های بهبود شماری از بچه‌‌‌ها را منتشر کردیم. کسانی که حتی نمی‌توانستند گردن بگیرند، توانستند گردن بگیرند. کمرشان بهتر شد. حتی یکی از بچه‌ها که چندوقت، روی ویلچر بود، توانست سرپا بشود و حتی بدون واکر حرکت کند. یعنی تا این حد تاثیر مثبتی داشت. شرایط ریه، قفسه سینه، تنفس اغلب بچه‌ها بهتر شد.

با توجه به اینکه وزارت بهداشت اصرار دارد که بگوید دارو اثربخش نیست ما قصد داریم دوباره با نهاد ریاست جمهوری جلسه‌ای بگذاریم تا بگوییم این موضوع مطرح شده از سوی وزارت بهداشت درست نیست. قرار بر این است که این هفته جلسه‌ای با حضور وزارت بهداشت در نهاد ریاست‌جمهوری داشته باشیم

آماری رسمی از اثرگذاری این داروها وجود دارد؟

تاثیرگذاری این دارو طبق تحقیقات علمی 30 تا 60 درصد اعلام شده است. 60 درصد وقتی است که بچه‌‌ای در سنین پایین دارو را می‌گیرد و هنوز علایم در او بروز و بیماری پیشرفت نکرده است و 30 درصد هم در بدترین و بدبینانه‌ترین حالت است که بیمار روی ویلچر است و سال‌هاست از بیماریش گذشته و خیلی از توانایی‌هایش را از دست داده است. حتی در این حالت اخیر هم تاثیرگذاری وجود دارد و حال عمومی بیمار خیلی بهتر می‌شود.

نظر پزشکان درمانگر این بیماران در خصوص این دارو چیست؟

تمام پزشکان طی نامه‌ای به وزارت بهداشت اعلام کرده بودند که این دارو اثربخش است. البته وزارت بهداشت تلاش کرد که این پژشکان را با خود هم‌نظر کند. حتی در ماه‌های اخیر جلسه‌ای با متخصصان مغز و اعصاب از سراسر ایران ترتیب دادند تا از آنها در همین خصوص امضا بگیرند، که داروهای اس‌ام‌ای اثربخشی ندارد، اما کسی امضا نکرد و حتی عنوان شد که اگر نمی‌خواهید دارو را بخرید و بودجه این کار را ندارید، هزینه معنوی آن را به گردن ما نیندازید. چون می‌دانند که خانواده‌ها نظر متخصصان مغز و اعصاب را قبول دارند.

بیماران اس‌ام‌ای ثبت شده چه تعداد هستند؟ هر بیمار چقدر دارو مصرف می‌کند و هزینه آن چقدر است که وزارت بهداشت اینطور از این موضوع شانه خالی می‌کند؟

بیش از هزار نفر عضو انجمن هستند و کسانی که شرایط دریافت دارو را داشتند، براساس دسته‌بندی سال 1400 حدود 800 نفر بودند که در سه اولویت تقسیم‌بندی شدند. تا الان هم تعدادی از این جمعیت فوت کرده‌اند.

هر بیمار باید سال اول شش دوز از آمپول «اسپینرازا» را تزریق کند و سال دوم به بعد سه دوز. مصرف شربت خوراکی «ریسدیپلام» هم بسته به سن و وزن بیمار از یک شیشه شربت تا 2 و نیم شیشه در ماه متغیر است. اما در شش ماهی که این آمپول وارد کشور شد سه و نهایتا چهار دوز آمپول به بیماران تزریق شد.

هر شیشه شربت چیزی حدود 80 میلیون تا 100 میلیون خریداری می‌‌شود و هر آمپول هم 200 تا 300 میلیون تومان است. داروی گران قیمتی است. ولی اولا دستور ریاست‌جمهوری پشت آن بود و دوما از وزارت بهداشت انتظار نمی‌رود تامین بودجه این داروها را به عهده بگیرد، اما انتظار هم نداریم که مخفیانه به ریاست‌جمهوری نامه بزند و بگوید که دارو اثربخش نیست. انتظار ما این است که وزارت بهداشت کار علمی خودش را انجام دهد و بگوید که دارو اثربخش است اما ما پول خریدش را نداریم. آن موقع ما به این فکر می‌افتیم که این پول را از جای دیگری تامین کنیم. برویم سراغ سازمان برنامه و بودجه، سراغ کمیته امداد، سراغ رهبری. هر جایی که فکرش را بکنید خودمان را به آب و آتش می‌زنیم که بودجه‌ای تهیه کنیم تا به این بچه‌‌ای کمک کنیم. 

هر شیشه شربت بیماران اس‌ام‌ای چیزی حدود 80 میلیون تا 100 میلیون و هر آمپول هم 200 تا 300 میلیون تومان است. داروی گران قیمتی است. از وزارت بهداشت انتظار نمی‌رود تامین بودجه این داروها را به عهده بگیرد، اما انتظار هم نداریم که مخفیانه به ریاست‌جمهوری نامه بزند و بگوید که دارو اثربخش نیست. وزارت بهداشت باید کار علمی خودش را انجام دهد و بگوید که دارو اثربخش است اما ما پول خریدش را نداریم

مشکل این است که وزارت بهداشت صادقانه رفتار نمی‌کند. به همین دلیل ما وقتی به ریاست جمهوری برای پیگیری این کار می‌رویم، می‌گویند که این دارو اثربخشی ندارد که ما بخواهیم روی آن جلسه‌ای بگذاریم. یعنی اساس اطلاعاتی که در اختیار ریاست جمهوری از سوی وزارت بهداشت قرار گرفته غلط است و اصلا خانواده‌های بیماران این موضوع را قبول ندارند چون به عینه خلاف آن را دیده‌اند که بچه‌‌هایشان با مصرف این داروها چطور سرپا شده‌اند. یعنی وزارت بهداشت با این اطلاعات کذب، کاری می‌کند که ما اساسا نتوانیم موضوع تامین دارو را پیگیری کنیم.

آخرین اقدام در این خصوص چه بوده است و چه رایزنی‌هایی کرده‌اید؟

با توجه به اینکه وزارت بهداشت اصرار دارد که بگوید دارو اثربخش نیست ما قصد داریم دوباره با نهاد ریاست جمهوری جلسه‌ای بگذاریم تا بگوییم این موضوع مطرح شده از سوی وزارت بهداشت درست نیست. قرار بر این است که این هفته جلسه‌ای با حضور وزارت بهداشت در نهاد ریاست‌جمهوری داشته باشیم.

بحث تولید این دارو در داخل تا چه حد مطرح و جدی است؟

دو شرکت روناک و سینادارو در این خصوص اقدام کرده‌اند. روناک می‌گوید در خصوص شربت خوراکی «ریسدیپلام» مهندسی معکوس کرده است. در صورتی که این کار تحت‌لیسانس شرکت اصلی داروسازی باشد نیاز به آزمایش‌های بالینی ندارد، اما اگر تحت‌لیسانس نباشد احتیاج به آزمایش‌های بالینی دارد یعنی حداقل نیاز هست؛ دو تا سه سال روی افراد به اشکال مختلف مطالعه و اثر دارو و دارونما بررسی شود. بعد این فرآیند اگر اثربخشی محرز شد می‌توانند از آن دارو استفاده تجاری شود. این در حالی است که شرکت روناک تنها شش ماه است که روی این موضوع کار می‌کند و حتی کد IRC هم از سازمان غذا و دارو نگرفته‌اند. 

در خصوص تولید داخلی این دارو بدبین هستید؟

وقتی حتی مواد اولیه استامینوفن ساده هم از خارج می‌آید، آیا می‌توانند داروهایی که بر پایه درمان ژن هست را بدون واردات مواد اولیه تولید کنند؟ 

اگر واقعا به دنبال تولید هستند باید در همان استامینوفن خودکفا بشوند شیرخشک تولید کنند. مواد اولیه همه اینها خارج از ایران می‌آید.

سینا دارو هم مدعی است که از دو سال پیش مشغول کار روی این شربت است. یعنی همزمان با شروع تولید جهانی. در نهایت هیچ کدام از اینها محصولی به بازار ارائه نداده‌اند و زیر بار تحقیقات بالینی هم درخصوص محصولشان نمی‌روند. خب در چنین شرایطی نمی‌توان خوشبین بود.

وضعیت بیماران در حال حاضر در شرایط نبود دارو چطور است؟

این بیماری چهار تیپ مختلف دارد. در تیپ یک و دو، شاهد مرگ‌ومیر بچه‌‌ هستیم. یعنی علاوه بر مشکلات جسمی درگیر مرگ و میر این بیماران به دلیل تحلیل رفتن ریه و ... هستیم.

بیماران معمولا در شرایط حاد با مشکل تنفسی درگیر می‌شوند و ما در انجمن دستگاه‌های تنفسی در اختیار بیماران می‌گذاریم. متاسفانه تقاضا برای این دستگاه در ماه‌های اخیر رشد محسوسی داشته است و با کمبود دستگاه تنفسی مواجه و مجبور شدیم باز هم خریداری کنیم. حتی در یک ماه اخیر 10 تا از بچه‌ها به دلیل مشکلات تنفسی فوت کردند و این خیلی عجیب بود که این همه خبر فوت بشنویم. این در حالی بود که در چند ماهه مصرف این داروها به شکل معنادار و قابل‌توجهی شمار درخواست برای دستگاه تنفسی کم شده بود.